Hírek

Súlyos mellekhatások miatt az FDA lezárt egy újabb izomsorvadásra tervezett génterápiás vizsgálatot

Prof. dr. Boros G. László biokémikus orvos, egyetemi tanár, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) professzora a nemzetközi tudományos élet híreiből válogat.

 

Az amerikai élelmiszer és gyógyszer minősítő hivatal (FDA) leállította, immár másodjára, egy újabb genomikai maszlag klinikai kipróbálását izomsorvadásra. Ezúttal a Duchenne típusú betegség ellen fejlesztett SGT-001 nevű szerről van szó. A 2E14 vg/kg dózissal kezelt három betegből az egyik a kezelés után néhány héttel a komplement rendszer által okozott keringés összeomlás súlyos tüneteit mutatta alacsony vérlemezke és vörös vértest szám mellett - a vese-, szív- és tüdőelégtelenség tüneteivel jellemezve.

 

Az FDA hasonlóan súlyos klinikai szövődmények miatt állította le már korábban az SGT-001 szerrel végzett klinikai vizsgálatokat, de akkor a Solid Bio cég egy nagy dózisú vénásan adott glükokortokoidokkal és egy complement rendszer aktiválódását (C5 fehérje) gátló Eculizumab nevű szerrel kiegészítve folytathatta génterápiájának klinikai kipróbálását – legalábbis eddig!

 

Nagyon hatásosnak tűnik, ez aztán az üzlet, másik három gyógyszeripari termékkel együtt kell adni a genomikai szemetet, majd úgy talán hat... Hogy aztán valójában mi hat, mikor és mennyiért, azt már csak a Teremtő tudhatja!

 

A klinikailag hatástalan, esetenként adathamisításokkal a piacra varázsolt génterápiákat a dózis emelésével, az indikációs kör korcsoportok szerinti kiterjesztésével, illetve más gyógyszeripari termékkel együtt próbálják hatásosabbá tenni – így biztosítva ezeknek a genomikai „szemeteknek” a piaci jelenlétét.

 

A hír hallatára a Solid Bio részvényei közel 65%-ot buktak!

 

https://endpts.com/fda-puts-solid-bios-lead-gene-therapy-program-on-hold-again-after-another-patient-is-hurt-by-sgt-001/


2019. 11. 15.

Kapcsolódó képek


Aktuális lapszámunk:
2019. december

A korábbi lapszámaink tartalmának megtekintéséért kattintson IDE.